¡Hola Bloggeros!
Hasta ahora, hemos hablado de algunas enfermedades raras y hemos mencionado el término “medicamentos huérfanos”, quizá sin darle demasiada importancia, pero: ¿Qué es un medicamento huérfano?
- Los medicamentos huérfanos son aquellos que van dirigidos al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades con baja incidencia en la sociedad, estas son: las enfermedades raras.
- Se han denominado “huérfanos” porque, debido a las pocas personas a las que afectan, su desarrollo no interesa económicamente en el mercado de medicamentos, ya que los beneficios no permitirían cubrir los costes de su producción.
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| Esta imagen, muestra de un tipo de medicamento huérfano.(fuente) |
Los pacientes con estas enfermedades merecen el mismo trato
que cualquier otro paciente, por eso se ha buscado incentivar la investigación
en estos medicamentos con diversos programas de subvenciones:
- En EEUU, se aprueba la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983, seguida de la aprobación en Japón (93) y Australia (97).
- 1999 –Adopción del Reglamento sobre los Medicamentos Huérfanos por el Parlamento Europeo.
- 2000 – Creación del Comité para los Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) en la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en Londres.
Es importante tener en cuenta que la designación de un medicamento como huérfano es
sólo un paso preliminar y no garantiza su uso ni implica necesariamente que el producto satisfaga
los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para
la comercialización. Como para cualquier medicamento, estos criterios sólo
serán evaluados tras presentar la correspondiente solicitud de autorización de
comercialización.
Por otro lado, esa concesión de la autorización europea para la comercialización de un medicamento no significa que vaya a estar disponible en todos los países de la Unión Europea. A pesar de los esfuerzos comunes, la heterogeneidad de enfoques entre los países hace más complejo el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos.
Para saber más sobre estos medicamentos y la legislación vigente, nos dirigimos al portal Orphanet.
Este portal tiene como cometido ofrecer una serie de servicios como un listado de enfermedades raras y de medicamentos huérfanos, información sobre consultas especializadas, laboratorios clínicos, proyectos de investigación, registros, ensayos clínicos, asociaciones de pacientes
En la sección de financiación, vemos que la web está apoyada por la Comisión Europea, el Ministerio de Economía y competitividad, y por el CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras), del que ya os hablamos en otra entrada, ya que es uno de los nueve consorcios públicos creados para servir de referencia, coordinar y potenciar la investigación sobre las enfermedades raras en España.
- El reglamento europeo sobre los medicamentos huérfanos:
La legislación de los Medicamentos Huérfanos tiene por objeto proporcionar incentivos a las compañías farmacéuticas para que desarrollen y comercialicen medicamentos que sirvan para tratar enfermedades raras.
El Parlamento y el Consejo Europeo adoptaron el Reglamento (CE) Nº 141/2000 sobre medicamentos huérfanos el 16 de Diciembre de 1999.
Cabe destacar que sólo se pueden designar como ‘medicamentos huérfanos’ aquellos destinados a uso en humanos. Por lo tanto, no es aplicable a medicamentos veterinarios, aparatos médicos, suplementos nutricionales y productos dietéticos.
Además, la Comisión Europea adoptó el Reglamento(CE) Nº 847/2000 el 27 de Abril del 2000, estableciendo las disposiciones para la aplicación de criterios para la designación huérfana y definiendo los conceptos de ‘producto medicinal similar’ y ‘superioridad clínica’.
- Designación de medicamento huérfano:
Si se otorga una Designación de Medicamento Huérfano, se obtendrá un derecho de comercialización exclusivo elevándose a cinco años en Australia, a siete años en los Estados Unidos y a diez años en la UE y en Japón.
Una
Designación de Medicamento Huérfano es libremente comercializable y, por
ejemplo, se puede vender a terceros en combinación con una solicitud de patente
correspondiente.
Los medicamentos huérfanos tienen que someterse obligatoriamente al procedimiento centralizado de autorización de comercialización establecido en el Reglamento (CE) nº 726/2004.
El «Comité de medicamentos huérfanos», creado en la Agencia Europea de Medicamentos se encargará de estudiar las solicitudes de designación de medicamentos huérfanos y de emitir un dictamen a la Comisión, que tomará la decisión de declarar o no un medicamento como huérfano. El Reglamento prevé la posibilidad de que el promotor del medicamento pueda recurrir el dictamen del Comité de medicamentos huérfanos. El medicamento designado como medicamento huérfano se inscribirá en el «Registro comunitario de medicamentos huérfanos».
Encontramos una lista de medicamentos huérfanos, entre los que se encuentran algunos ya nombrados en otras entradas como el Kuvan para la Fenilcetonuria.
- Procedimiento centralizado de los medicamentos huérfanos a nivel europeo:
Los pasos del procedimiento centralizado de los medicamentos huérfanos en Europa, desde la solicitud para la designación huérfana hasta la autorización de comercialización, están mostrado en este ejemplo.
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| Este esquema muestra el proceso de regulación de los medicamentos huérfanos en la unión Europea. (fuente) |
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En esta segunda parte de la entrada, queremos presentaros una nueva iniciativa: MinNet.
Como ya sabemos, existen muchas enfermedades raras (5:10.000) y ultra-raras (1:50.000) que, si las miramos en conjunto, afectan a una cantidad bastante importante de población.
Los farmacéuticos hospitalarios tienen dificultades a la hora de encontrar literatura científica sobre estas enfermedades y fármacos puesto que algunos de los medicamentos huérfanos se aprueban en condiciones especiales de seguridad y eficacia, obligando a las compañías farmacéuticas a realizar un seguimiento de ellos una vez que se comercializan. Aun así, los farmacéuticos disponen de escasas referencias sobre su eficacia, seguridad, etc.
Por ello, nace un nuevo proyecto destinado a dichos farmacéuticos hospitalarios con el fin de mejorar la gestión de los pacientes con enfermedades: MinNet.
El Proyecto MinNet se ha iniciado dentro del Grupo de Trabajo de Enfermedades Minoritarias y Medicamentos Huérfanos, creado por la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), cuyo objetivo es generar un espacio colaborativo que permita un mayor conocimiento de las enfermedades raras y, por tanto, de los medicamentos huérfanos también.
Los farmacéuticos hospitalarios tienen dificultades a la hora de encontrar literatura científica sobre estas enfermedades y fármacos puesto que algunos de los medicamentos huérfanos se aprueban en condiciones especiales de seguridad y eficacia, obligando a las compañías farmacéuticas a realizar un seguimiento de ellos una vez que se comercializan. Aun así, los farmacéuticos disponen de escasas referencias sobre su eficacia, seguridad, etc.
Por ello, nace un nuevo proyecto destinado a dichos farmacéuticos hospitalarios con el fin de mejorar la gestión de los pacientes con enfermedades: MinNet.
El Proyecto MinNet se ha iniciado dentro del Grupo de Trabajo de Enfermedades Minoritarias y Medicamentos Huérfanos, creado por la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), cuyo objetivo es generar un espacio colaborativo que permita un mayor conocimiento de las enfermedades raras y, por tanto, de los medicamentos huérfanos también.
Este
proyecto está coordinado por Julio Martínez Cutillas, Jefe del Servicio de
Farmacia del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona. Además, cuenta con la
colaboración de la compañía biofarmacéutica Shire para mejorar el proceso integral de atención
al afectado por alguna enfermedad rara, para mejorar los resultados en cuanto a
salud y calidad de vida de los pacientes (objetivo principal).
Como pieza
clave, los miembros de la SEFH van a crear una plataforma online de comunicación con un panel de expertos en
la que se podrán compartir datos y experiencias, ampliando el conocimiento
sobre estas enfermedades. Dicha plataforma estará ubicada en la propia web de
la sociedad.
En el
desarrollo del proyecto, han participado 12 farmacéuticos representantes de
toda España, líderes en este sector en sus respectivas comunidades autónomas. Este
grupo será quien decida la estrategia y guías de desarrollo para crear una red
cooperativa de farmacéuticos expertos.
En cuanto a
la creación de una red de “expertos”, centrada en el estudio de enfermedades raras
y tratamientos así como en el desarrollo de proyectos como MinNet, el
presidente de la SEFH, José Luis Poveda, piensa que es imprescindible puesto
que, en la actualidad, dichas patologías y sus medicamentos huérfanos
constituyen un gran problema en la gestión farmacoterapéutica de los hospitales
debido a:
1. Impacto económico: suponen el 12% del
presupuesto de los hospitales.
2. Necesidad de tener más evidencias en su
utilización en enfermedades raras.
- Otras iniciativas:
Objetivo de
la página web MedicalESP:
- Fomentar y asentar la comunicación entre
facultativos.
- Convertirse
en una plataforma independiente de formación continuada y de interrelación
entre las diferentes especialidades médicas.
Centrándonos
en las enfermedades raras, el objetivo es:
- Desarrollar una formación específica.
- Fomentar conocimientos
y sensibilidad que propicien en los médicos la sospecha fundada ante la
posibilidad de una enfermedad rara, intentando así reducir el tiempo de
diagnóstico y facilitando una atención más completa y cercana a pacientes y
familias.
- Curiosidades
acerca de enfermedades raras y
ultra-raras:
- Detección. Según Eurordis,
organización no gubernamental de enfermedades raras, uno de cada cuatro
pacientes tarda entre 5 y 30 años en recibir el diagnóstico adecuado tras el
primer síntoma.
- Patologías y terapias. Hay
identificadas entre 5.000 y 7.000 enfermedades de este tipo, que se tratan con
medicamentos previamente calificados como huérfanos por las agencias
reguladoras.
- Aprobaciones. La Agencia Europea del
Medicamento tiene aprobados 66 productos huérfanos, de los que 44 se usan en
España, donde 3 millones de personas tienen alguna enfermedad rara.
¡Muchas gracias por leernos una semana más!
Como siempre, dejadnos vuestros comentarios con dudas, sugerencias...
¡Nos vemos la semana que viene con una entrada muy especial!
-Bibliografía relevante incluida en el texto-
¡Qué gran trabajo de investigació tiene esta entrada!
ResponderEliminarEnhorabuena :)